急性髓系白血病（AML）是以骨髓与外周血中原始和幼稚髓细胞异常增生为主要特征的一类白血病。大多数患者病情急重，预后差。克隆进化、表观遗传重编程导致的异常DNA甲基化使白血病起始细胞长期存在。
低甲基化（HMA）药物维持治疗可以为一部分人群带来更多临床获益，对于老年AML患者治疗有重要意义。如果治疗能够获得更长时间首次缓解持续，患者则会获得更好的生存结果，因此防止缓解后早期复发是一个重要的治疗及研究目标。
年12月24日，《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表了阿扎胞苷口服制剂（CC-，一种与阿扎胞苷注射剂不具有生物等效性的低甲基化药物）针对复发老年AML患者维持治疗的一项3期、随机、双盲、安慰剂对照试验。研究结果显示，在化疗后缓解期的老年AML患者中，与安慰剂相比，应用CC-维持治疗与较长的总生存期和无复发生存期显著相关。
NEJM医学前沿邀请了哈尔滨血液病肿瘤研究所马*教授和贡铁*教授撰写述评。阅读NEJM论文的全文翻译，可访问
