智通财经获悉，CRISPRTherapeutics(CRSP.US)和福泰制药(VRTX.US)周五盘前交易走高，截至发稿，CRISPRTherapeutics涨近4%，福泰制药微跌。此前这两家公司宣布美国FDA接受了其基因编辑血液疾病候选药物exa-cel的生物制品许可申请。此外，这两家公司还于周五公布了支持该疗法的关键数据，并如期在正在进行的年度欧洲血液学协会(EHA)大会上发表。
具体来说，Exa-cel，也被称为examglogeneautotemcel，是一种自体，离体CRISPR/Cas9基因编辑疗法，已获得FDA关键称号，如快速通道，孤儿药和罕见儿科疾病指定。
该监管机构已对其用于严重镰状细胞病(SCD)的sBLA进行了优先审查，目标作用日期为年12月8日，并对用于输血依赖性β-地中海贫血(TDT)的sBLA进行了标准审查，目标作用日期为年3月30日。
此外，CRISPRTherapeutics和福泰制药宣布了针对exa-cel的两项关键试验(CLIMB-和CLIMB-)的最新数据，并称该治疗在预先确定的中期分析中达到了主要终点和关键次要终点。
其中83例患者数据的亮点表明，在27例可评估的TDT患者中，24例(88.9%)至少连续12个月达到了输血独立的主要终点。而在17例可评估的SCD患者中，16例(94.1%)达到了同期血管闭塞危象解除的主要终点。
至于安全性，如前所述，两名TDT患者出现了与研究治疗相关的严重不良事件。还与一名成年SCD患者死于新冠病*，与exa-cel无关。