·“如果可以解决长片断定点整合的效率问题,那么只要是可以通过基因递送来解决的疾病,都可以通过基因编辑来治疗,届时基因编辑技术的应用范围会更加广泛,能够用于很多常见疾病的治疗。相信这个问题很快也能被解决。”
年2月17日,在上海邦耀生物科技有限公司(以下简称“邦耀生物”)针对输血依赖型β-地中海贫血的基因编辑治疗产品(管线代号:BRL-)的多中心1期注册性临床试验中,招募的首例成人重型地中海贫血患者在广西医院成功被治愈,据介绍,该患者已于年1月16日成功出院,目前已达到摆脱输血依赖的标准。
邦耀生物1期注册性临床试验首例患者出院合影。图片来源:“邦耀实验室”