王有天教授
首都医科医院
儿童免疫性血小板减少症（ITP）的诊断标准是：至少两次血常规检测仅血小板＜×/L，血细胞形态无异常；伴皮肤出血点、瘀斑和/或黏膜、脏器出血等临床表现；一般无脾脏肿大；排除继发性血小板减少症：低增生性白血病、以血小板减少为首发血液学异常的再生障碍性贫血、遗传性血小板减少症、继发于其他免疫性疾病、感染和药物因素等。由于ITP缺乏诊断的“*金指标”是排他性的，需要不断排除其他可以引起血小板减少的疾病，至少3点强烈提示诊断：（1）除血小板减少外无其他异常；（2）骨髓巨核细胞增多，并与血小板数目呈反比；（3）对一线治疗有反应：丙球和/或激素治疗方法。建议检查骨髓涂片、骨髓活检、小巨核酶标、狼疮抗凝集物、抗心磷脂抗体、β2GPI抗体、特异性抗血小板抗体、TPO水平、基因二代测序检查协助诊断。ITP患儿多无明显出血症状，诊断时儿童重度血小板减少更多见，有出血表现患儿多血小板＜20×/L。
ITP虽为良性疾病，但严重干扰生命质量。临床医师应根据患儿的出血程度、血小板计数、活动及生活方式等确定ITP治疗与管理策略以及治疗目标。ITP在治疗中有单药治疗：根据作用不同，ITP的药物治疗分为免疫抑制剂治疗和免疫调节治疗；从免疫治疗的靶点来看，这些治疗又可以分为针对T细胞、针对B细胞、针对单核细胞/吞噬细胞/免疫提呈细胞、免疫细胞活化途径抑制剂以及细胞因子和细胞因子受体抑制剂。
IVIG也同样在免疫异常的多种环节中发挥着作用，从而起到了治疗的作用。大剂量地塞米松（HDD）治疗是单药多点、免疫抑制治疗，为目前缩短糖皮质激素治疗的代表，成本效益比可作为成人儿童首选的一线、二线治疗。靶向药物CD20抗体类药物治疗为单药单点、免疫抑制治疗，近期研究提示在儿童应用比较安全有效，是儿童慢性、难治性ITP二线治疗的药物选择。促血小板生成药物治疗：单药单点、细胞因子类如TPO通过信号转导途径调节巨核细胞的成熟，使其成为血小板生成细胞。
正是由于单药治疗对于部分慢性、难治性ITP的效果局限性，人们尝试多药联合来从多个治疗靶点控制疾病。临床研究提示了联合治疗可以从多个免疫治疗位点发挥作用，提高慢性/难治性ITP治疗效果。
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