美国血液学会（ASH）年会是全球首屈一指的血液学领域的科学交流盛会，受COVID-19疫情影响，年第62届ASH年会于年12月5日至12月8日首次以虚拟会议形式召开。会议汇集世界各地的血液系统疾病专家，公布诸多重磅研究结果。本文精选再生障碍性贫血（AA）和原发免疫性血小板减少症（ITP）相关的5篇数据，供您阅读。
OliveiraetalPosterEltrombopagSpecificallyExpandsHematopoieticMultipotentProgenitorsinHumanAplasticAnemia.
艾曲泊帕在人再生障碍性贫血中特异性扩增造血多能祖细胞
目的：
分析艾曲泊帕（EPAG）对IST方案（抗胸腺细胞免疫球蛋白[ATG]联合环孢素A[CsA]）联合EPAG治疗后血液学恢复的AA患者造血干祖细胞（HSPC）区室组成的影响。
方法：
纳入12例治疗6个月达血液学缓解的重型AA（SAA）患者。6例EPAG联合IST方案治疗（其中4例EPAG联合CsA，2例EPAG联合兔ATG[rATG]和CsA），6例rATG联合CsA治疗。每例患者采集25mL骨穿标本，在流式细胞仪中进行多参数分析：离心分离骨髓中的单个核细胞，利用CD34微珠标记并通过磁柱分离CD34+细胞，利用表面抗体标记鉴定细胞亚群。
结果：
EPAG显著扩增骨髓CD34+细胞：CD34+占总有核骨髓细胞的比例，EPAG联合CsA患者为1.2%（范围，0.28%-2.9%），IST患者为0.2%（0.11%-0.65%）（P0.）。细胞亚群分析发现EPAG特异性扩增造血多能祖细胞（MPP）。未观察到任何提示骨髓增生异常综合症（MDS）的HSPC异常免疫表型。EPAG只刺激MPP（而不是造血干细胞[HSC]），表明具有自我更新潜能的异常克隆可能不受药物的影响；这也为部分患者接受EPAG治疗后细胞遗传学异常具有一过性提供了解释。
局限性：
不能排除EPAG也可能作用于HSC并通过失去其典型的免疫表型和自我更新能力促进其成熟为MPP的可能性。样本量较小。无EPAG联合马ATG（hATG）和CsA方案的患者。
结论：
首次比较了单独使用IST方案与EPAG联合IST方案治疗的AA患者的造血干祖细胞（HSPC）重建。表明体内TPO-MPL信号通路在MPP（而非HSC）增殖中发挥作用。
（本研究的全文已发表：QuintinodeOliveiraB,etal.BrJHaematol.Nov20.doi:10./bjh..Epubaheadofprint.PMID:）
WeiZuoetalPosterPlasmaConcentrationofEltrombopagCorrelatedwiththeEfficacyintheTreatmentofRefractoryAplasticAnemia:ASingle-CenterStudyinChina.
艾曲泊帕血浆浓度与难治性再生障碍性贫血疗效的相关性研究：中国单中心研究
目的及方法：
纳入年1月至年1月IST难治，且EPAG治疗并随访至少6个月的非重型AA（NSAA）成人患者，共44例，利用高效液相色谱-串联质谱法测定稳定剂量下的EPAG血药浓度，评价剂量-浓度、浓度-疗效和浓度-药物不良反应（ADR）的关系。
结果：
EPAG中位稳定剂量75（IQR50-）mg，中位应用时长3（IQR2-4）个月，中位随访8（IQR7-10）个月，总缓解率（ORR）为70.5%，完全缓解（CR）率为27.3%。
EPAG的浓度与其每日剂量呈正相关（r=0.68，p0.）。浓度-疗效关系方面，EPAG血药浓度11.2-15.2μg/mL的患者EPAG无效的风险是EPAG血药浓度3.2-7.2μg/mL的患者的0.倍（95%CI：0.-0.；p=0.）；通过ROC曲线得出，EPAG疗效的浓度截断值为12.50μg/mL。药物不良反应与浓度的相关性不显著。
结论：
EPAG治疗NSAA安全有效，EPAG血药浓度与剂量和疗效相关。
（本研究的全文已发表：WeiZuo,etal.Front.Pharmacol.Nov16.doi:10./fphar..）
EtienneetalPosterEfficacyandSafetyofaCombinationTPO-RAwithanImmunosuppressantTherapyfortheManagementofMultirefractoryAdultITP:ResultsfromaRetrospective,Multicenter,ObservationalStudy.
血小板生成素受体激动剂（TPO-RA）联合免疫抑制剂治疗难治性成人ITP的疗效和安全性：一项回顾性、多中心、观察性研究的结果
目的及方法：
本研究的目的是评估一种免疫抑制剂联合一种TPO-RA的治疗方案在较大宗难治性ITP患者中的疗效和安全性。法国回顾性、多中心、观察性研究，纳入接受TPO-RA联合免疫抑制剂治疗的慢性或持续性难治性ITP成人患者。难治性成人ITP，定义为对利妥昔单抗、最大批准剂量的艾曲泊帕及罗米司亭、脾切除（或禁忌）无反应。
结果：
31例患者，治疗方案包括艾曲泊帕（n=18）或罗米司亭（n=13），与吗替麦考酚酯、硫唑嘌呤、环磷酰胺、环孢素或依维莫司联合。19例患者除联合治疗外无其他治疗干预，同时10例患者还接受了皮质类固醇治疗。总体而言，81%的患者（25/31）至少达到缓解，包括61%（19/31）的CR；中位起效时间为30（7-）天，中位缓解持续时间为12（4-55）个月。
结论：
大多数难治性ITP患者可能从TPO-RA联合免疫抑制剂治疗中获益，实现持久缓解。
AdametalPosterTaperingTPO-RAsinPrimaryImmuneThrombocytopenia:Re