年6月11日~21日，第25届欧洲血液学年会（EHA）首次以线上形式顺利召开。作为欧洲血液学领域规模最大的国际会议，来自全球多个国家的00余名专业人士与会，一起分享探讨血液学的创新理念及最新科学和临床研究成果。本次EHA会议上，多项免疫性血小板减少症（ITP）/重型再生障碍性贫血（SAA）最新研究数据公布，为ITP/SAA患者的临床治疗提供了新的依据。
真实世界中ITP患者长期过度使用激素
摘要号EP：
ITP患者长期过度使用糖皮质激素-美国CLAIMS数据库的真实世界分析
糖皮质激素（CSs）是ITP的标准一线治疗，但长期高剂量的应用与严重的*性相关。该回顾性、观察性分析纳入例ITP患者，旨在评估真实世界中ITP的治疗模式1。
研究结果在所有治疗线数中，50%的患者接受单药治疗（图1）。
CSs是每个治疗线数中最常用的治疗药物，即使是在七线治疗中。
CSs的使用并没有随着后续治疗线数的增加而减少，七线治疗中仍有约89%的患者接受CSs治疗。
图1不同治疗线数的治疗方案类型
强的松是最常用的CSs药物，也经常被作为单药治疗，一线治疗中的概率最高，约58%，二线治疗最低，约38%（图2）。
在每个治疗线数患者中，≥92%处方CSs的剂量≥5mg/d强的松或其他等效剂量CSs。
第一年的随访期中，患者接受CSs治疗的中位时间为76天。
利妥昔单抗（二线治疗中17%）、TPO-RAs（二线治疗中12%，三/四线治疗中14%）的处方频率较CSs更低。
图2不同治疗线数的强的松治疗方案
研究结论每个治疗线数中最常用的ITP治疗方案为长期、高于最低剂量的CSs，即使是在七线治疗仍是如此。需进一步教育二线及后续治疗选择信息，提升诊疗决策，减少CSs在临床实践中的过度使用。
患者对CSs治疗的满意度低于二线治疗
摘要号EP：
患者ITP治疗满意度报告-全球性ITP疾病负担调查（I-WISH）结果
这项分析对名ITP患者和名医生进行了调查，报道了医生和患者对CSs和其他ITP治疗所产生的不良反应的看法2。患者对治疗的满意度是基于Likert量表分析其对具体陈述的同意程度进行评估（7分表示极同意）。评分≥5分为一组，表示同意。
研究结果根据医生视角，缺乏疗效（87%）和不良反应（76%）是改变治疗策略的最常见原因。
与CSs相比，更多患者对血小板生成素受体激动剂（TPO-RAs）和CD20单抗的疗效感到满意（图3)。
图3患者对治疗效果积极陈述的同意程度
很多患者报告了关于CSs的短期和长期副作用，以及在可预见的未来仍需继续使用CSs的担忧（图4）。
与TPO-RAs（76%）和抗CD20s（78%）相比，50%的患者会将CSs（42%）推荐给另一患者。
图4患者对治疗相关消极陈述的同意程度
研究结论患者报告的CSs满意度低于CD20单抗和TPO-RAs，支持指南中更早的从CSs转换为二线治疗的建议，理想情况下可增加二线治疗的使用，减少治疗相关不良反应，改善ITP患者的生活质量。
对于无替代治疗选择的难治性ITP患者，rilzabrutinib治疗安全、有效
摘要号S：
复发/难治性ITP患者口服Bruton酪氨酸激酶抑制剂rilzabrutinib（PRN8）的安全性和有效性-I/II期适应性研究
这项开放标签、适应性I/II期研究在31例既往对≥1种ITP治疗有应答且无可用治疗选择的复发性或难治性ITP成人中评价了rilzabrutinib的安全性和疗效3。主要终点为连续2次血小板计数≥50,/μL，并在不需要挽救治疗的情况下，较基线升高≥20,/μL。
研究结果所有剂量组中，约39%的患者达到了主要终点标准（表1）。
在17例接受rilzabrutinib治疗≥12周的患者中，47%的患者达到主要终点标准。
11例（35%）患者报道出现治疗相关不良事件（均为1/2级），无剂量限制性*性。
表1rilzabrutinib治疗复发或难治性TIP的疗效应答
研究结论对于无替代治疗选择的难治性ITP患者，rilzabrutinib在所有剂量水平上均有反应，且随着治疗时间延长，疗效进一步改善，整体安全性可耐受。
艾曲泊帕可有效治疗继发性ITP
摘要号EP：
继发性ITP患者使用艾曲泊帕相关的治疗模式和结局
筛选EHR数据库中符合ITP诊断且伴易感疾病（系统性红斑狼疮[SLE]、Evans综合征、抗磷脂综合征、人类免疫缺陷病*[HIV]、丙型肝炎病*[HCV]、慢性淋巴细胞白血病[CLL]或小淋巴细胞淋巴瘤[SLL]）患者，共纳入例，旨在了解艾曲泊帕在继发性ITP患者中的实际使用情况4。
研究结果最常见的易感疾病为HCV（43.8%）,SLE（20.5%）和CLL/SLL(15.1%)
艾曲泊帕治疗前14天的平均血小板计数为45,/μl，而艾曲泊帕治疗期间平均血小板数量显著增加至76,/μl（p0.1）。
56例（33.7%）患者终止了艾曲泊帕治疗，并进入无治疗（TF）期。
达到TF期患者的平均治疗时间约10个月（SD2.6个月，中位数11个月）。
研究结论研究表明，艾曲泊帕可有效治疗继发性ITP，较大一部分患者能终止艾曲泊帕治疗并进入TF期。
艾曲泊帕用于SAA不增加克隆演变率，复发时点呈双峰
摘要号S：
接受免疫抑制治疗联合艾曲泊帕治疗的重型再生障碍性贫血（SAA）患者的复发和克隆演变情况
这项大型II期前瞻性研究纳入例SAA患者，分为3个队列（图5），中位随访2年，旨在观察接受马抗胸腺细胞球蛋白（h-ATG）、环孢素（CSA）和艾曲泊帕治疗的患者晚期事件的发生率5。作为比较，在仅接受免疫抑制治疗（IST）的历史队列中，10年疾病复发率为30%-40%，约10%-15%的患者发生克隆演变。
图5不同队列治疗方案示意图
研究结果约14%的患者（24/）发生克隆演变（图6）。高危克隆演变（7号染色体异常，骨髓增生异常综合征[MDS]或急性髓细胞性白血病[AML]转化）的发生率是6.2%。
年龄是克隆演变和复发的危险因素。
在例达到6个月缓解的患者中，共有59例患者（42%）复发。队列1中的复发均发生在第6个月CSA停药后；其他队列中复发时点呈双峰特征，76%（n=30）发生在6个月后，24%（n=14）发生在2年后。
在56例可评价的复发受试者中，71%的患者（n=40）对CSA、艾曲泊帕或两者联合治疗有应答。
图6所有、高危、低危克隆演变概率
研究结论与IST治疗相比，联合艾曲泊帕不会增加高危克隆演变概率。SAA复发时点呈现双峰特征，两个峰均出现在用药调整后，提示艾曲波帕疗程及CSA剂量优化的可能。约2/3的复发患者对CSA和/或艾曲泊帕再治疗有应答。年龄是克隆演变和复发的危险因素。
参考文献：
1.JamesBBussel,etal.EHA;AbstractEP.
2.WaleedGhanima,etal.EHA;AbstractEP.
3.DavidKuter,etal.EHA;AbstractS.
4.AdamCuker,etal.EHA;AbstractEP.
5.BhavishaPatel,etal.EHA;AbstractS.
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