疾病简介
慢性再生障碍性贫血(CAA)是T淋巴细胞功能异常导致骨髓造血组织成为靶器官的免疫性疾病，随着疾病的进展，治疗难度越来越大，预后也越来越差。目前临床主要治疗手段包括骨髓移植及免疫抑制治疗，后者在临床应用较多。本研究观察了联合应用环孢素A、司坦唑醇治疗CAA的疗效，现报道如下。
文献原文：姚春玲.环孢素A联合司坦唑醇治疗慢性再生障碍性贫血的临床疗效观察.临床与实践一般资料
随机将61例CAA患者分为对照组和观察组。对照组31例，其中男17例，女14例，年龄29岁～64岁，平均年龄(46.50±9.67）岁；病程1个月～13个月，平均(5.34±1.12）个月。观察组30例，其中男17例，女13例，年龄27岁～62岁，平均年龄(47.06±10.43）岁；病程1个月～10个月，平均(5.03±1.07）个月。2组患者一般资料对比差异无统计学意义(P0.05）。纳入标准：①符合《内科学》CAA诊断标准②患者同意参与研究。排除标准：①对环孢素A和(或)司坦唑醇过敏；②沟通障碍；③合并重要器官功能严重不全。研究方法
治疗组：患者给予司坦唑醇+环孢素A治疗，司坦唑醇司坦唑醇（广西南宁百会药业集团有限公司）口服，2mg/次，3次/d。环孢素3～5mg/（kg·d）口服，2次/d，两次间隔时间不少于12h。对照组：评估患者病情，对照组患者给予司坦唑醇口服，2mg/次，3次/d。环孢素A维持谷浓度在～ng/mL之间，根据检测浓度及时做出剂量调整。2组均持续治疗6个月，期间定期复查血常规（治疗第1个月复查4次，以后1个月复查1次）、肝肾功能（1个月复查1次）等。治疗期间如出现感染、出血、肝功能异常等情况给予对症治疗。观察指标：比较2组患者血红蛋白(Hb)、血小板计数(PLT)、白细胞(WBC)水平，比较2组临床疗效及不良反应发生情况。疗效评价标准：基本治愈：典型出血及贫血症状消失，血常规结果恢复正常；显效：出血、贫血症状基本消失，Hb、WBC和PLT水平显著增加；有效：出血、贫血症状明显好转，Hb、WBC和PLT水平较治疗前显著升高，但未接近正常值；无效：典型症状未改善。统计学方法：采用SPSS17.0统计学软件对数据进行处理，计量资料以x±s表示，采用t检验，计数资料采用χ2检验，P0.05为差异有统计学意义。结果
2组患者临床疗效比较观察组患者基本治愈3例，显效17例，有效5例，无效5例，治疗总有效率为83.33%(25/30)；对照组基本治愈2例，显效10例，有效6例，无效13例，治疗总有效率为58.06%(18/31)。观察组治疗总有效率明显高于对照组(χ2=4.，P=0.)。2组患者外周血象比较2组患者治疗前外周血Hb、PLT、WBC比较无统计学差异(P0.05)；治疗6个月后观察组上述指标均明显高于对照组(P0.05)。见表1。讨论
CAA主要特点为造血干细胞损伤、全血细胞减少，首发症状多表现为贫血，WBC、PLT等水平持续降低，病程长，治疗难度大，预后差。其中，免疫功能紊乱尤其是T淋巴细胞免疫功能紊乱在再生障碍性贫血发病中发挥了重要作用。因此，应用免疫抑制剂及早控制免疫异常，促进造血功能恢复是治疗的关键。环孢素A是临床比较常用的免疫抑制剂，以T淋巴细胞为主要作用靶点，可选择性抑制辅助T淋巴细胞，促进其增殖，促进T淋巴细胞亚群比例恢复平衡。环孢素A还可抑制T淋巴细胞生成γ-干扰素、肿瘤坏死因子α和白介素-Ⅱ，但对吞噬细胞功能无明显作用。司坦唑醇是蛋白同化类固醇类药物，也是治疗CAA的常用药物。该药价格相对经济，能促进肾脏产生促红细胞生成素，同时刺激骨髓造血干细胞尤其是红系造血干细胞的增殖与分化，还能促进蛋白质合成、抑制蛋白质异生，减轻骨髓抑制。我院对30例CAA患者应用环孢素A联合司坦唑醇治疗6个月，治疗总有效率为83.33%，明显高于单独应用司坦唑醇治疗的对照组（P0.05）。而且观察组患者治疗后外周血Hb、PLT、WBC明显高于对照组（P0.05）。说明环孢素A联合司坦唑醇治疗CAA可以较好地改善外周血指标及临床症状。这是因为两种药物的药理作用不同，环孢素A主要用于控制免疫异常，司坦唑醇能促进骨髓造血，也可以促进免疫调节。二者同时应用可以充分发挥其不同的作用机制，促进机体免疫平衡，恢复骨髓造血功能，缓解临床症状。环孢素A具有持续免疫抑制作用，长期使用具有一定的肝肾*性，导致毛发增生、牙龈增生等不良反应。司坦唑醇也有类似不良反应，但相对较少。本次研究中2组不良反应发生情况比较无统计学差异（P0.05），提示联合用药治疗并未增加用药风险。综上所述，应用环孢素A联合司坦唑醇治疗CAA临床疗效确切，可以促进患者骨髓造血功能恢复，改善外周血指标和临床症状，是一种安全、有效的治疗方法。参考文献：文献原文：姚春玲.环孢素A联合司坦唑醇治疗慢性再生障碍性贫血的临床疗效观察.临床与实践..4(1).79:80
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